中国临床药理学与治疗学 ›› 2022, Vol. 27 ›› Issue (4): 382-389.doi: 10.12092/j.issn.1009-2501.2022.04.005
彭 娟1,李然宜2,范琳琳2,李晓宇2,吕迁洲2,邹云增1
PENG Juan1, LI Ranyi2, FAN Linlin2, LI Xiaoyu2, LV Qianzhou2, ZOU Yunzeng1
摘要: 心肌病是一种心肌结构和功能异常的疾病,长久以来,由于对心肌病的认识有限,各种心肌病基本都根据症状(如心力衰竭、心律失常等)进行经验治疗。直到近几年, 随着诊疗技术的提高,对疾病机制的不断了解,已有多种药物被批准用于临床治疗,如氯苯唑酸、patisiran和inotersen等。还有更多的药物已完成了初步的安全性和有效性验证,进入了III期试验,此外,一些备受瞩目的新技术也在研发,如siRNA药物patisiran、CRISPR/Cas9基因编辑技术药物NTLA-2001、干细胞治疗等。本文就心肌病可能导致的两种心脏问题——心肌肥厚和心室重构进行讨论,并介绍这些疾病最新的特异性药物的药理和相关研究结果,以供临床参考。
中图分类号: