FDA获批CAR-T细胞治疗产品临床试验要点探讨

doi:10.12092/j.issn.1009-2501.2025.11.016

中国临床药理学与治疗学 ›› 2025, Vol. 30 ›› Issue (11): 1578-1584.doi: 10.12092/j.issn.1009-2501.2025.11.016

• 综述与讲座 • 上一篇

FDA获批CAR-T细胞治疗产品临床试验要点探讨

彭思琪，韩京宏

国家药品监督管理局药品审评检查大湾区分中心，深圳 518000，广东

收稿日期:2025-06-20 修回日期:2025-09-20 出版日期:2025-11-26 发布日期:2025-12-04
作者简介:彭思琪，女，博士研究生，临床审评员，目前负责新药临床审评。 E-mail： pengsiqi@gbacdei.org.cn

Discussion on the key points of clinical trials for FDA-approved CAR-T cell therapy products

PENG Siqi, HAN Jinghong

The Greater Bay Area Sub-Center for Drug Evaluation and Inspection of the National Medical Products Administration, Shenzhen 518000, Guangdong, China

Received:2025-06-20 Revised:2025-09-20 Online:2025-11-26 Published:2025-12-04

摘要/Abstract

摘要：

嵌合抗原受体T细胞（chimeric antigen receptor T cell，CAR-T）细胞疗法作为癌症免疫治疗领域的重大突破，为血液系统恶性肿瘤患者提供了革命性的治疗选择。本文结合FDA发布的《嵌合抗原受体T细胞产品研发考虑指南》与截至2024年FDA获批的7款CAR-T产品的关键临床研究数据，系统分析了CAR-T细胞治疗产品的临床试验要点考虑，从单臂试验与对照设置、推荐剂量、安全性和有效性评估等方面进行详细的论述。CAR-T细胞疗法目前已取得显著成效，未来发展方向包括实体瘤领域、新型靶点探索、通用型CAR-T开发、联合治疗策略优化以及人工智能等新技术的应用，将全面推动CAR-T产业高质量发展。

关键词: 嵌合抗原受体T细胞, 细胞治疗, 临床试验, 风险管理

Abstract:

As a groundbreaking advancement in cancer immunotherapy, chimeric antigen receptor T-cell (CAR-T) therapy has revolutionized treatment options for patients with hematologic malignancies. Based on the Considerations for the Development of Chimeric Antigen Receptor (CAR) T Cell Products Guidance for Industry, this study systematically analyzes key clinical trial data from seven FDA-approved CAR-T products as of 2024. The analysis provides detailed discussion on several pivotal aspects including single-arm trial design and control settings, recommended dosing strategies, as well as safety and efficacy evaluation methodologies. While CAR-T therapy has demonstrated remarkable clinical success, future development directions encompass expansion into solid tumors, exploration of novel targets, advancement of universal CAR-T technologies, optimization of combination therapies, and integration of emerging technologies such as artificial intelligence, all of which will collectively drive the high-quality development of the CAR-T industry.

Key words: chimeric antigen receptor T-cell (CAR-T), cellular therapy, clinical trials, risk management

中图分类号:

R733

彭思琪, 韩京宏. FDA获批CAR-T细胞治疗产品临床试验要点探讨[J]. 中国临床药理学与治疗学, 2025, 30(11): 1578-1584.

PENG Siqi, HAN Jinghong. Discussion on the key points of clinical trials for FDA-approved CAR-T cell therapy products[J]. Chinese Journal of Clinical Pharmacology and Therapeutics, 2025, 30(11): 1578-1584.

[1]	程俊霖, 邱润泽, 胡云芳, 刘江慧, 樊宏伟. 基于健康人群的药物临床试验筛选失败原因分析及影响因素探索[J]. 中国临床药理学与治疗学, 2025, 30(6): 804-811.
[2]	仲伟, 闫帅帅, 吴克昌, 张景, 贺辉宇, 李崇豪, 王志强, 朱华. 21593份“可疑且非预期严重不良反应”报告争议判断分析[J]. 中国临床药理学与治疗学, 2025, 30(11): 1530-1535.
[3]	潘冠星, 黄品芳, 柴大军, 张菁. 抗血小板药物临床应用现状及研发新进展[J]. 中国临床药理学与治疗学, 2025, 30(1): 91-99.
[4]	梁雨烟, 季芳, 潘莹, 许诗瑶, 杨抒, 徐良. 2016-2023医疗器械临床试验监督抽查结果中共性问题的分析与探讨[J]. 中国临床药理学与治疗学, 2025, 30(1): 131-137.
[5]	都彩莹, 全香花, 孙彩红, 元海丹. 达尔西利在乳腺癌治疗中的研究进展[J]. 中国临床药理学与治疗学, 2024, 29(6): 715-720.
[6]	陈黎明, 张海燕, 黄帆, 赵文艳, 丁锐, 曹彩, 方翼. 临床研究护士现状调查与分析[J]. 中国临床药理学与治疗学, 2024, 29(4): 455-459.
[7]	周鑫, 王智, 杜文雨, 刘子涵, 李颖, 董占军. 2型糖尿病新药及候选药物临床试验研究进展[J]. 中国临床药理学与治疗学, 2024, 29(10): 1185-1193.
[8]	王安婧, 王亚亚, 梁轩, 闫雅婕, 苏静, 李彩东. 基于PPAR治疗胆汁淤积性肝病的机制与药物研究进展[J]. 中国临床药理学与治疗学, 2023, 28(7): 796-808.
[9]	戴加惠, 孙思嘉, 解雪峰. 医疗器械临床试验质量管理及指标体系研究[J]. 中国临床药理学与治疗学, 2023, 28(1): 51-58.
[10]	陈建芳, 娄冬华. 基于CDASH标准的肿瘤临床试验病例报告表设计[J]. 中国临床药理学与治疗学, 2022, 27(7): 762-767.
[11]	刘星, 卢晓然, 吴影, 于海涛, 王晓敏. 人工智能应用于临床试验的伦理问题分析及对策[J]. 中国临床药理学与治疗学, 2022, 27(3): 322-327.
[12]	朱丽丽, 朱秀秀, 王文俊, 张海邻, 林立. 国内儿科人群吸入制剂药物临床试验现状分析[J]. 中国临床药理学与治疗学, 2022, 27(2): 178-183.
[13]	李珊珊, 顾静文, 张菁, 杨海静, 刘薇, 喻一奇, 张文宏. 新冠病毒疫苗与单克隆中和抗体各期临床试验设计及评价概述[J]. 中国临床药理学与治疗学, 2022, 27(2): 190-197.
[14]	邓锟红, 刘亚昕, 孙媛媛, 陈文静, 杨楠, 胡展晴, 陈凯锋, 黄洁, 项玉霞, 阳国平. 2009－2020年药物首次人体试验设计及结果文献分析[J]. 中国临床药理学与治疗学, 2022, 27(1): 77-85.
[15]	郑莹, 张玲, 姚丽, 王乾合, 朱克祥. 聚腺苷二磷酸-核糖聚合酶抑制剂在胰腺癌中的研究进展[J]. 中国临床药理学与治疗学, 2022, 27(1): 108-115.

FDA获批CAR-T细胞治疗产品临床试验要点探讨

Discussion on the key points of clinical trials for FDA-approved CAR-T cell therapy products

PDF (PC)

可视化

摘要/Abstract

引用本文

使用本文

参考文献

相关文章 15

编辑推荐

Metrics

本文评价